Ropeginterféron Alfa-2b (P1101) vs. Anagrélide chez les patients atteints de thrombocytémie essentielle avec résistance ou intolérance à l'hydroxyurée

Pour être considéré pour cette étude, vous devez avoir au moins 18 ans et avoir un type spécifique de TE appelé 'TE à haut risque.' Cela signifie que vous avez soit plus de 60 ans et une modification génétique particulière (JAK2V617-positive), soit que vous avez déjà eu des caillots sanguins ou des saignements liés à votre TE.

Vous devez avoir essayé l'Hydroxyurée pour votre TE dans le passé, mais soit cela n'a pas fonctionné suffisamment bien (c'est-à-dire que votre taux de plaquettes était encore trop élevé malgré la prise d'une dose normale ou maximale), soit vous avez ressenti des effets secondaires qui ont rendu difficile la poursuite du traitement. Vous ne devez pas non plus avoir reçu de traitement par Interféron auparavant, ou si vous l'avez fait, cela doit remonter à un certain temps, et vous ne devez pas avoir certains anticorps liés à celui-ci. Vos numérations sanguines, telles que les plaquettes, les globules blancs et l'hémoglobine, doivent être dans des plages spécifiques au début de l'étude.

Si vous décidez de participer à cette étude, vous passerez d'abord par une période de sélection d'environ un mois pour vous assurer que vous répondez à toutes les exigences. Si vous êtes éligible, vous serez assigné au hasard pour recevoir soit le nouveau médicament, le Ropeginterféron Alfa-2b, soit le médicament existant, l'Anagrélide. Cela signifie que ni vous ni votre médecin ne pourrez choisir le traitement que vous recevrez. Vous prendrez le médicament qui vous a été assigné pendant environ 12 mois.

Tout au long de ces 12 mois, vous aurez des visites régulières à la clinique pour divers examens. Ceux-ci incluront des analyses de sang pour vérifier votre numération plaquettaire, d'autres marqueurs sanguins, et les niveaux du médicament à l'étude dans votre système. Les médecins vérifieront également votre cœur avec un ECG et parfois un ECHO, vos poumons avec une radiographie, et votre santé générale avec des examens physiques et des contrôles oculaires. On vous demandera également de remplir des questionnaires sur votre qualité de vie et votre ressenti. Après la période de traitement de 12 mois, il y aura une période de suivi d'un mois pour surveiller votre santé. La durée totale de votre participation à l'étude est d'environ 14 mois.