Un guide des essais cliniques

essais cliniques sont utilisés pour tester :

• Nouveaux médicaments.

• Nouvelle combinaison de médicaments - souvent en utilisant un nouveau médicament en combinaison avec un traitement approuvé existant.

• Comment des médicaments déjà approuvés pour une condition pourraient aider dans une autre. Par exemple, des médicaments utilisés couramment dans polyarthrite rhumatoïde pourrait être testé pour voir s'ils peuvent aider les gens avec arthrite psoriasique. Il est courant que le traitement du cancer fonctionne pour plus d'un le cancer, mais la sécurité et l'efficacité de tout traitement doivent être entièrement testées pour chaque cancer envisagé.

• Dispositifs médicaux (prothèses articulaires, stents pour ouvrir les vaisseaux sanguins obstrués, etc.).

Pourquoi les essais cliniques sont-ils si importants ?

Sans essais cliniques, tout simplement, il n'y aurait pas de progrès médicaux. Les essais en laboratoire et sur les animaux peuvent grandement aider à identifier de nouveaux médicaments. Mais pour déterminer la dose la plus sûre et la plus efficace pour un médicament - et s'il existe des signaux de sécurité inattendus - les médicaments doivent être testés sur des humains.

Sans essais cliniques, nous devrions nous fier à des ouï-dire non scientifiques - et l'expérience individuelle est notoirement imprévisible et peu fiable. Par exemple, il existe des preuves extrêmement solides que si les gens croient vraiment qu'un traitement fonctionne, ils sont beaucoup plus susceptibles de déclarer se sentir mieux lorsqu'ils le prennent. Cela est connu sous le nom d'effet 'placebo'.

Les essais cliniques sont conçus avec la sécurité au cœur. Ils progressent régulièrement à travers différentes phases, discutées ci-dessous. Pour atteindre le stade de l'homologation, les organismes nationaux de réglementation des médicaments doivent être convaincus que les avantages l'emportent sur les risques.

De nombreuses étapes sont suivies pour garantir que les résultats des essais cliniques sont réellement dus au traitement. Par exemple, les termes que vous pourriez rencontrer incluent :

• Comparateur actif. Les essais de phase 2 et 3 comparent un nouveau traitement soit avec un placebo, soit avec un comparateur actif - un traitement standard déjà utilisé pour traiter les personnes atteintes de la condition étudiée.

• Contrôle - c'est le traitement auquel le médicament à l'étude est comparé - cela pourrait être un placebo ou un comparateur actif.

• Double aveugle - cela signifie que ni les chercheurs ni les participants à l'étude ne savent quel traitement ils reçoivent.

• Extension en ouvert. Après une certaine période de traitement en double aveugle (où les participants à l'étude sont assignés aléatoirement au traitement étudié), certaines études se poursuivent, offrant à chacun la possibilité de recevoir le traitement étudié.

• Placebo - un médicament factice ou simulé. Un placebo peut être une crème, un comprimé ou une injection qui ne contient aucun ingrédient actif. Il est administré pour que les participants à l'étude ne sachent pas s'ils reçoivent le traitement étudié (le 'vrai') ou non. Cela est dû au fait qu'il est courant que les gens ressentent des bénéfices et des effets secondaires s'ils pensent recevoir un traitement, même s'ils ne le reçoivent pas.

• Randomisé - cela signifie que les participants à l'étude sont assignés au hasard pour recevoir soit le traitement étudié, soit un traitement comparateur ou un placebo. Cela garantit que les deux groupes étudiés sont similaires (en âge, sexe, état de santé général, etc.).

Avant qu'un médicament potentiel n'atteigne le stade des essais cliniques sur les humains, il passe par des recherches approfondies en laboratoire. Ce n'est que si l'Agence de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA - l'organisme de réglementation des médicaments du Royaume-Uni) l'approuve selon ses normes de sécurité strictes, il peut passer à la phase suivante.

À chaque étape, la MHRA ou l'organisme de réglementation d'un autre pays décide si le médicament est suffisamment sûr et efficace pour passer à la phase suivante, avant que celle-ci puisse commencer.
Les étapes des essais cliniques exécuter l'un après l'autre :

• Phase 1 - la sécurité avant tout. Les essais de phase 1 sont généralement réalisés sur un petit nombre de volontaires sains. Les chercheurs surveillent de très près les volontaires avant et pendant les essais pour détecter tout effet secondaire. Ces essais sont utilisés pour confirmer la sécurité et identifier les meilleures doses de médicament. Ces essais commencent par une dose minuscule de médicament (qui est peu susceptible de fournir des bénéfices cliniques) afin de tester la sécurité. La dose est augmentée très progressivement - de tels essais peuvent durer plusieurs mois.

• Phase 2 - efficacité ainsi que sécurité. Un petit nombre de personnes atteintes de la condition que le médicament vise à traiter reçoivent le traitement - ou un placebo ou un traitement comparateur. Elles sont toutes suivies de près. Ces études impliquent généralement des dizaines à des centaines de participants, selon la rareté de la condition. Les chercheurs chercheront :

1. Efficacité.

2. Effets secondaires (et comment ils se comparent aux effets secondaires dans les études antérieures).

3. La dose de traitement la plus efficace.

• Phase 3 - la vue d'ensemble. Ce n'est que si les phases 2-3 se sont conclues avec succès que des essais plus importants peuvent être réalisés. Ces études peuvent impliquer plusieurs centaines à plusieurs milliers de patients. Encore une fois, la réponse au traitement et les effets secondaires sont très soigneusement surveillés. Ceux-ci comparent le traitement :

1. Avec les médicaments 'standard d'or' existants (comparateur actif; ou

2. Avec placebo.

Si un essai de phase 3 est réussi, la société pharmaceutique peut demander à la MHRA, ou à l'équivalent dans d'autres pays, d'autoriser la mise sous licence du traitement. Cela signifie qu'il pourrait être mis à disposition pour aider les patients du NHS atteints de la condition concernée.

• Phase 4 - ces essais ont lieu après qu'un essai a été approuvé et autorisé pour utilisation. Ils ne sont pas nécessaires pour chaque médicament - c'est la MHRA ou un autre organisme de réglementation qui décide. Ils durent plusieurs années et permettent de mesurer les avantages et les effets secondaires à long terme.

Tout simplement, sans bénévoles pour les essais cliniques, il n'y aurait pas de progrès médicaux. Les personnes participant aux essais de phase 1 n'ont généralement pas la condition qui sera étudiée pour une condition donnée. Mais sans volontaires sains, nous ne pourrions jamais atteindre les essais de phase 2.

Les personnes participant aux essais de phase 1 sont généralement rémunérées pour leur implication. Si vous participez à un essai de phase 2 ou 3, seuls vos frais de déplacement peuvent être couverts.

Si vous participez à un essai de phase 2 ou de phase 3, vous pourriez être parmi les premières personnes à recevoir un traitement qui améliorera les résultats pour vous et pour les autres. Mais vous devez garder à l'esprit que le traitement peut ne pas être meilleur que le traitement existant, et que vous pourriez être dans un groupe placebo, ce qui signifie que vous ne recevez pas de traitement actif. Il y a également un risque de subir des effets secondaires inattendus du traitement.

Un autre avantage des essais cliniques est la qualité des soins que vous recevrez. Bien que ceux-ci puissent être chronophages, de nombreux patients sont très positifs et rassurés par les évaluations et tests supplémentaires impliqués. De plus, ils ont souvent accès à une meilleure compréhension et à un soutien accru concernant leur condition.

1. L'équipe de recherche devra d'abord vous évaluer. Les essais cliniques ont des critères d'éligibilité stricts et avant de pouvoir rejoindre l'essai, l'équipe devra s'assurer que vous répondez à ces critères. Cela pourrait dépendre des symptômes que vous présentez, des autres conditions médicales que vous avez, des traitements que vous suivez et des médicaments que vous avez pris dans le passé.

2. Vous recevrez des informations très complètes sur l'essai avant qu'on vous demande si vous consentez à y participer. Vous pouvez retirer votre consentement à tout moment.

3. Vous serez soigneusement surveillé avant et à intervalles réguliers tout au long de l'essai. Vous aurez des examens physiques réguliers et il se peut que vous deviez subir des analyses de sang régulières, des scanners ou d'autres procédures.

4. Vous aurez accès à l'équipe à tout moment et il vous sera demandé de signaler rapidement tout effet secondaire possible. L'un des principaux objectifs des essais cliniques est d'identifier les effets secondaires du médicament précédemment inconnus.

5. Participer à un essai clinique peut prendre du temps. On vous demandera de vous présenter pour des évaluations régulières et, dans certains essais, vous devrez peut-être rester à la clinique pendant la nuit.