Un guide des essais cliniques

essais cliniques are used to test:

• Nouveaux médicaments.

• Nouvelle combinaison de médicaments - souvent en utilisant un nouveau médicament en combinaison avec un traitement approuvé existant.

• How medicines already approved for one condition might help in another. For instance, medicines routinely used in polyarthrite rhumatoïde might be tested to see if they can help people with arthrite psoriasique. It is common for cancer treatment to work for more than one le cancer, mais la sécurité et l'efficacité de tout traitement doivent être entièrement testées pour chaque cancer envisagé.

• Dispositifs médicaux (prothèses articulaires, stents pour ouvrir les vaisseaux sanguins obstrués, etc.).

Pourquoi les essais cliniques sont-ils si importants ?

Sans essais cliniques, tout simplement, il n'y aurait pas de progrès médicaux. Les essais en laboratoire et sur les animaux peuvent grandement aider à identifier de nouveaux médicaments. Mais pour déterminer la dose la plus sûre et la plus efficace pour un médicament - et s'il existe des signaux de sécurité inattendus - les médicaments doivent être testés sur des humains.

Sans essais cliniques, nous devrions nous fier à des ouï-dire non scientifiques - et l'expérience individuelle est notoirement imprévisible et peu fiable. Par exemple, il existe des preuves extrêmement solides que si les gens croient vraiment qu'un traitement fonctionne, ils sont beaucoup plus susceptibles de déclarer se sentir mieux lorsqu'ils le prennent. Cela est connu sous le nom d'effet 'placebo'.

Les essais cliniques sont conçus avec la sécurité au cœur. Ils progressent régulièrement à travers différentes phases, discutées ci-dessous. Pour atteindre le stade de l'homologation, les organismes nationaux de réglementation des médicaments doivent être convaincus que les avantages l'emportent sur les risques.

De nombreuses étapes sont suivies pour garantir que les résultats des essais cliniques sont réellement dus au traitement. Par exemple, les termes que vous pourriez rencontrer incluent :

• Comparateur actif. Les essais de phase 2 et 3 comparent un nouveau traitement soit avec un placebo, soit avec un comparateur actif - un traitement standard déjà utilisé pour traiter les personnes atteintes de la condition étudiée.

• Contrôle - this is the treatment the study drug is being compared against - it could be a placebo or an active comparator.

• Double aveugle - this means neither the researchers nor the study participant know which treatment they are getting.

• Extension en ouvert. Après une certaine période de traitement en double aveugle (où les participants à l'étude sont assignés aléatoirement au traitement étudié), certaines études se poursuivent, offrant à chacun la possibilité de recevoir le traitement étudié.

• Placebo - a dummy drug or pretend medication. A placebo could be a cream, tablet or injection which doesn't have any active ingredient. It is given so that people in the study don't know whether they are being given the treatment being studied (the 'real thing') or not. This is because it's common for people to experience benefits and side effects if they think they're being given treatment, even if they aren't.

• Randomisé - this means people taking part in the study are randomly assigned to receive either the treatment being studied or a comparator treatment or placebo. This ensures the two groups being studied are similar (in age, sex, overall health etc).

Avant qu'un médicament potentiel n'atteigne le stade des essais cliniques sur les humains, il passe par des recherches approfondies en laboratoire. Ce n'est que si l'Agence de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA - the UK's governing body for medicines) signs it off according to its strict safety standards can it go on to the next phase.

À chaque étape, la MHRA ou l'organisme de réglementation d'un autre pays décide si le médicament est suffisamment sûr et efficace pour passer à la phase suivante, avant que celle-ci puisse commencer.
Les étapes des essais cliniques run one after the other:

• Phase 1 - safety before everything. Phase 1 trials are usually carried out on a small number of healthy volunteers. Researchers monitor volunteers very closely before and during the trials for any side effects. These trials are used to confirm safety and identify the best doses of medicine. These trials start with a tiny dose of medicine (which is unlikely to provide clinical benefits) in order to test safety. The dose is very gradually increased - such trials can last several months.

• Phase 2 - effectiveness as well as safety. Small numbers of people with the condition the medicine is aimed at treating are given the treatment - or a placebo or comparator treatment. They are all carefully followed up. These studies usually involve from tens to hundreds of participants, depending on how rare the condition is. Researchers will look for:

1. Efficacité.

2. Effets secondaires (et comment ils se comparent aux effets secondaires dans les études antérieures).

3. La dose de traitement la plus efficace.

• Phase 3 - the bigger picture. Only if phases 2-3 have concluded successfully can bigger trials be carried out. These studies can involve several hundred to several thousand patients. Again, response to treatment and side effects are very carefully monitored. These compare the treatment:

1. Avec les médicaments 'standard d'or' existants (comparateur actif; ou

2. Avec placebo.

Si un essai de phase 3 est réussi, la société pharmaceutique peut demander à la MHRA, ou à l'équivalent dans d'autres pays, d'autoriser la mise sous licence du traitement. Cela signifie qu'il pourrait être mis à disposition pour aider les patients du NHS atteints de la condition concernée.

• Phase 4 - these trials happen after a trial has been approved and licensed for use. They are not needed for every medication - the MHRA or other regulatory body decides. They last for several years and allow benefits and side effects to be measured in the longer term.

Quite simply, without bénévoles pour les essais cliniques, il n'y aurait pas de progrès médicaux. Les personnes participant aux essais de phase 1 n'ont généralement pas la condition qui sera étudiée pour une condition donnée. Mais sans volontaires sains, nous ne pourrions jamais atteindre les essais de phase 2.

Les personnes participant aux essais de phase 1 sont généralement rémunérées pour leur implication. Si vous participez à un essai de phase 2 ou 3, seuls vos frais de déplacement peuvent être couverts.

Si vous participez à un essai de phase 2 ou de phase 3, vous pourriez être parmi les premières personnes à recevoir un traitement qui améliorera les résultats pour vous et pour les autres. Mais vous devez garder à l'esprit que le traitement peut ne pas être meilleur que le traitement existant, et que vous pourriez être dans un groupe placebo, ce qui signifie que vous ne recevez pas de traitement actif. Il y a également un risque de subir des effets secondaires inattendus du traitement.

Un autre avantage des essais cliniques est la qualité des soins que vous recevrez. Bien que ceux-ci puissent être chronophages, de nombreux patients sont très positifs et rassurés par les évaluations et tests supplémentaires impliqués. De plus, ils ont souvent accès à une meilleure compréhension et à un soutien accru concernant leur condition.

1. L'équipe de recherche devra d'abord vous évaluer. Les essais cliniques ont des critères d'éligibilité stricts et avant de pouvoir rejoindre l'essai, l'équipe devra s'assurer que vous répondez à ces critères. Cela pourrait dépendre des symptômes que vous présentez, des autres conditions médicales que vous avez, des traitements que vous suivez et des médicaments que vous avez pris dans le passé.

2. Vous recevrez des informations très complètes sur l'essai avant qu'on vous demande si vous consentez à y participer. Vous pouvez retirer votre consentement à tout moment.

3. Vous serez soigneusement surveillé avant et à intervalles réguliers tout au long de l'essai. Vous aurez des examens physiques réguliers et il se peut que vous deviez subir des analyses de sang régulières, des scanners ou d'autres procédures.

4. Vous aurez accès à l'équipe à tout moment et il vous sera demandé de signaler rapidement tout effet secondaire possible. L'un des principaux objectifs des essais cliniques est d'identifier les effets secondaires du médicament précédemment inconnus.

5. Participer à un essai clinique peut prendre du temps. On vous demandera de vous présenter pour des évaluations régulières et, dans certains essais, vous devrez peut-être rester à la clinique pendant la nuit.