Purpura thrombocytopénique immunitaire

Qu'est-ce que le purpura thrombocytopénique immunitaire ?

Le purpura thrombocytopénique immunitaire (PTI) est une maladie auto-immune. Dans les troubles auto-immuns, l'organisme produit des protéines appelées anticorps qui endommagent une autre partie de l'organisme. Dans le cas du PTI, les anticorps sont produits contre les plaquettes.

Une fois que les anticorps se sont fixés aux plaquettes, celles-ci ne fonctionnent plus aussi bien. Elles sont également éliminées plus rapidement par la rate parce qu'elles sont anormales.

• Elle est appelée"immunitaire" car on sait aujourd'hui qu'un problème du système immunitaire en est la cause.

• Thrombocytopénique, ou thrombocytopénie, signifie qu'il n'y a pas assez de plaquettes.

• Le purpura est une éruption cutanée de couleur pourpre-rouge. Il est causé par de minuscules saignements sous la peau.

Le PTI est très différent chez les enfants et les adultes et doit être considéré séparément.

Comprendre les plaquettes

Les plaquettes sont de minuscules composants du sang qui aident le sang à coaguler lorsque nous nous blessons. Elles sont également appelées thrombocytes. Elles sont fabriquées à l'intérieur des os, dans la moelle osseuse.

Ils sont libérés dans la circulation sanguine et voyagent dans le corps pendant environ sept jours, avant d'être éliminés par la rate. La rate est un organe situé dans la partie supérieure du ventre (abdomen), sous les côtes, du côté gauche.

La rate

Le nombre normal de plaquettes se situe entre 150 et 400 x¹⁰⁹ par litre. Ce nombre est déterminé par une analyse de sang. Si vous avez trop de plaquettes, votre sang coagule trop facilement. Si vous n'avez pas assez de plaquettes, vous risquez d'avoir des bleus et de saigner plus facilement que d'habitude.

Purpura thrombocytopénique immunitaire chez l'enfant

Le PTI touche environ 5 enfants sur 100 000. Il est le plus fréquent chez les enfants de 5 ou 6 ans, mais il peut survenir à n'importe quel âge.

Symptômes du PTI chez l'enfant

• La plupart des enfants ne présentent aucun symptôme de PTI.

• Les personnes qui développent des symptômes présentent des ecchymoses (bleus) ou une éruption cutanée violette ou rouge ( purpura). Il peut s'agir de minuscules taches rouges ou de zones plus étendues d'ecchymoses ou d'éruptions cutanées. Ces symptômes apparaissent généralement après 1 à 2 jours.

• Certaines ont des saignements de nez. Les filles plus âgées peuvent avoir des règles plus abondantes.

• L'affection survient souvent environ 2 à 3 semaines après une infection (souvent une infection virale commune). Parfois, elle survient à la suite d'une vaccination. Les symptômes disparaissent souvent au bout de 6 à 8 semaines et, dans la plupart des cas, au bout de six mois.

• Très occasionnellement, elle provoque des hémorragies graves qui nécessitent un traitement d'urgence.

• Chez environ 1 ou 2 enfants sur 10, le taux de plaquettes ne revient pas à la normale au bout d'un an. On parle alors de PTI chronique, ce qui signifie qu'il s'agit d'une maladie persistante. Cependant, beaucoup de ces enfants n'auront jamais besoin de traitement.

Ainsi, ce qui semble se produire chez les enfants atteints de PTI, c'est que le système immunitaire est amené à produire des anticorps contre les plaquettes à cause d'un virus ou d'un autre germe infectant. Dans la plupart des cas, il s'agit d'une réaction immunitaire temporaire qui ne dure que quelques semaines, puis les symptômes disparaissent. Mais dans quelques cas, le système immunitaire continue d'être défectueux et la maladie s'installe durablement.

Comment le PTI est-il diagnostiqué chez l'enfant ?

Le PTI est diagnostiqué par un test sanguin appelé "hémogramme". Ce test montre que le nombre de plaquettes est inférieur à la normale. Le laboratoire examinera également le sang au microscope.

Parfois, différents tests seront nécessaires pour s'assurer que le faible nombre de plaquettes n'est pas dû à une autre cause possible. Dans de rares cas, il faudra prélever un échantillon de moelle osseuse. Cela n'est pas nécessaire si l'hémogramme et les symptômes sont typiques du PTI.

Quel est le traitement du PTI chez l'enfant ?

En plus de tout traitement nécessaire, votre enfant devra subir des analyses de sang régulières et être examiné par un spécialiste. En cas de blessure ou d'accident, il vous sera conseillé de l'emmener au service des urgences de l'hôpital le plus proche pour qu'il soit examiné. Si la maladie est grave, les traitements décrits ci-dessous peuvent être envisagés.

Il peut être conseillé aux enfants atteints de PTI d'éviter les sports de contact. En effet, ils risquent de saigner plus que la normale en cas de blessures mineures. Les professeurs d'éducation physique ou les personnes qui s'occupent d'un enfant atteint de PTI doivent en être conscients.

Les enfants atteints de PTI ne doivent pas prendre de médicaments tels que l'aspirine ou l'ibuprofène, car ils peuvent également augmenter le risque de saignement. Vous devez contacter un médecin de toute urgence si votre enfant présente les symptômes suivants

• Saignement de nez qui ne s'arrête pas malgré le pincement du nez après 30 minutes.

• Saignement prolongé des gencives.

• Sang dans les selles ou les urines.

• Un coup violent à la tête, surtout si l'enfant ne se sent pas bien par la suite.

• Maux de tête persistants ou sévères.

• Maladie(vomissements).

• Somnolence inexpliquée.

La plupart des enfants n'ont pas besoin de traitement, même si le nombre de plaquettes est très faible. La décision de traiter est généralement basée sur le fait que votre enfant présente des hémorragies graves ou des ecchymoses et un purpura sévères.

En effet, certains enfants peuvent avoir une numération plaquettaire très basse sans pour autant présenter de problèmes hémorragiques. Si les symptômes sont légers, aucun traitement n'est généralement nécessaire.

Il se peut que votre enfant doive subir une nouvelle numération globulaire complète à quelques reprises pour vérifier que le nombre de plaquettes est stable et que les autres cellules sanguines restent normales.

Si votre enfant présente des saignements et des ecchymoses plus graves ou un purpura, un traitement peut être envisagé. L'objectif du traitement est d'améliorer les symptômes et d'augmenter le nombre de plaquettes.

Si un traitement est nécessaire, il peut être difficile de décider quel traitement utiliser. En effet, peu d'études ont été menées pour tester les traitements les uns par rapport aux autres. Les options thérapeutiques sont les suivantes

Prednisolone

Il s'agit souvent du premier type de traitement essayé. Il s 'agit d'un médicament stéroïdien qui se prend sous forme de sirop ou de comprimés. Il peut être administré à forte dose sur une courte période (quatre jours) ou à faible dose sur une période plus longue (deux semaines). Il a été démontré que la prednisolone augmente rapidement le nombre de plaquettes chez environ 3 enfants sur 4 atteints de PTI.

Autres options stéroïdiennes

Méthylprednisolone ou dexaméthasone à haute dose. Il s'agit d'autres types de médicaments stéroïdiens qui se sont également révélés efficaces à des degrés divers. Ils sont moins utilisés aujourd'hui qu'auparavant.

Immunoglobuline intraveineuse (IVIg)

Il s'agit d'une injection d'une protéine dans la circulation sanguine qui s'est avérée efficace chez environ 8 enfants sur 10 pour augmenter le nombre de plaquettes.

Elle n'est généralement pas utilisée comme première option car elle implique une injection. Elle peut également entraîner de nombreux effets secondaires et est assez coûteuse. Il peut être utilisé comme traitement d'urgence si votre enfant présente une hémorragie grave ou doit subir une intervention chirurgicale.

Immunoglobuline anti-D

Il s'agit d'un autre type de protéine qui est également efficace et provoque moins d'effets secondaires que les IgIV. Elle ne peut être administrée qu'aux enfants dont le groupe sanguin est Rhésus (RhD) positif.

Transfusions de plaquettes

Dans une situation où le pronostic vital est engagé, votre enfant peut recevoir une transfusion de plaquettes en même temps qu'il est traité par des stéroïdes et des IgIV.

Cela ne permet d'augmenter le nombre de plaquettes que pendant une courte période. Les plaquettes transfusées sont également attaquées par les anticorps produits par l'organisme et sont détruites par la rate.

Autres médicaments

Un certain nombre d'autres médicaments peuvent être utilisés. Ils ne sont pas systématiquement recommandés, car on ne dispose pas encore de suffisamment d'informations sur leur utilisation et leurs effets secondaires. L'un de ces médicaments s'appelle le rituximab. Au Royaume-Uni, il est davantage utilisé chez les adultes que chez les enfants à l'heure actuelle.

Chirurgie pour enlever la rate (splénectomie)

Cette opération est très rarement pratiquée chez les enfants atteints de PTI. Elle n'est réellement envisagée que si votre enfant présente des hémorragies potentiellement mortelles ou une maladie chronique grave qui affecte son fonctionnement quotidien.

Quelles sont les perspectives d'avenir du PTI chez l'enfant ?

Le PTI de l'enfant disparaît généralement en quelques semaines ou quelques mois, mais chez une minorité d'enfants, le PTI ne disparaît pas rapidement et ces enfants développent un PTI chronique.

PTI chronique chez l'enfant

Le PTI chronique (faible numération plaquettaire persistant pendant plus de 12 mois) survient chez environ 1 à 2 enfants sur 10 atteints de PTI. Des études ont montré que l'âge plus avancé de l'enfant, une numération plaquettaire plus élevée et l'absence d'infection antérieure augmentent le risque de PTI chronique.

Dans le cas du PTI chronique, la guérison survient dans les cinq ans suivant le diagnostic chez environ un enfant sur deux.

Purpura thrombocytopénique immunitaire chez l'adulte

Le PTI touche environ 3 adultes sur 100 000 chaque année. Il est plus fréquent chez les femmes que chez les hommes entre 30 et 60 ans. À d'autres âges, il est aussi fréquent chez les hommes que chez les femmes.

Symptômes du PTI chez l'adulte

Chez l'adulte, le PTI apparaît progressivement et ne suit généralement pas une maladie virale. On ne connaît pas vraiment les causes de la maladie. Les symptômes peuvent varier considérablement. Il peut n'y avoir aucun symptôme, un purpura, des ecchymoses ou des saignements légers, ou encore des saignements importants. Contrairement au PTI chez l'enfant, la plupart des adultes atteints de PTI conservent indéfiniment un faible nombre de plaquettes. C'est ce qu'on appelle le PTI chronique.

Comment le PTI est-il diagnostiqué chez l'adulte ?

Comme la plupart des adultes atteints de PTI ne présentent aucun symptôme, le PTI est généralement diagnostiqué à l'occasion d'une analyse sanguine de routine effectuée pour d'autres raisons. L'hémogramme révèle un nombre de plaquettes inférieur à la normale. Le laboratoire examinera également votre sang au microscope.

Parfois (si vos symptômes sont inhabituels), un prélèvement de moelle osseuse peut être nécessaire. Un faible nombre de plaquettes peut être dû à d'autres causes telles que des médicaments, des infections virales ou d'autres maladies. Il peut être nécessaire de procéder à des examens complémentaires afin d'exclure ces autres affections.

Les examens comprennent également des tests de dépistage de Helicobacter pylori. Si ce test est positif, un traitement visant à éliminer Helicobacter pylori a permis d'améliorer la numération plaquettaire chez de nombreuses personnes atteintes de PTI.

Quel est le traitement du PTI chez l'adulte ?

La plupart des adultes atteints de PTI ne nécessitent pas de traitement actif, sauf s'ils présentent des symptômes importants ou s'ils doivent subir une intervention chirurgicale pour quelque raison que ce soit, y compris des soins dentaires. Il est important d'avoir un taux de plaquettes adéquat avant une intervention chirurgicale, afin de réduire le risque d'hémorragie grave pendant l'opération.

Stéroïdes

Si un traitement est nécessaire, le premier traitement utilisé chez un adulte atteint de PTI est généralement l'administration de stéroïdes. Parfois, les stéroïdes sont utilisés en même temps que des injections d'IgIV. Ces deux traitements augmentent le nombre de plaquettes chez de nombreuses personnes. Cependant, cette amélioration n'est généralement que temporaire et le nombre de plaquettes revient à un niveau bas après quelques semaines. L'immunoglobuline anti-D peut également être utilisée chez les adultes et il a été démontré qu'elle augmentait efficacement le nombre de plaquettes.

Splénectomie

L'ablation de la rate (splénectomie) est plus souvent pratiquée chez l'adulte que chez l'enfant. Elle est plus susceptible d'entraîner un nombre normal de plaquettes pendant une période plus longue. Environ 2 personnes sur 3 atteintes de PTI et ayant subi une splénectomie conserveront un nombre normal de plaquettes pendant au moins cinq ans.

Cependant, la splénectomie n'est pas sans complications possibles. La rate étant responsable de la lutte contre certains types d'infections, les personnes ayant subi une ablation de la rate sont plus exposées à certaines infections graves.

Pour cette raison, vous devrez recevoir des vaccins supplémentaires et on vous conseillera peut-être de prendre des antibiotiques tous les jours. Pour plus de détails, voir le dépliant intitulé Prévention des infections après une splénectomie.

Autres traitements

Si les traitements ci-dessus ne fonctionnent pas, il existe plusieurs autres options. Par exemple, on peut vous donner un autre essai de stéroïdes ou d'IgIV. D'autres traitements peuvent être utilisés, notamment le danazol et des médicaments visant à supprimer le système immunitaire, tels que l'azathioprine ou la ciclosporine.

Un médicament appelé rituximab a également produit de bonnes réponses. D'autres nouveaux traitements incluent des médicaments qui aident à produire plus de plaquettes.

Il s'agit du romiplostim et de l'eltrombopag. Ils peuvent être utilisés en cas d'hémorragie grave et si les autres traitements n'ont pas été efficaces.

Fostamatinib pour la thrombocytopénie immunitaire
Le fostamatinib est généralement utilisé au même stade du traitement que le rituximab - pour les adultes présentant des symptômes à long terme qui n'ont pas répondu à d'autres traitements. Le National Institute for Health and Care Excellence (NICE) a examiné les données probantes relatives à ce médicament et a indiqué qu'il pouvait être utilisé lorsque d'autres médicaments ont été essayés.

Plus précisément, ces autres médicaments sont des agonistes du récepteur de la thrombopoïétine (TPO-RA). Ils agissent en augmentant le nombre de plaquettes dans le sang (cellules qui aident le sang à coaguler). Si ces médicaments n'agissent pas ou ne vous conviennent pas, le fostamatinib peut être utilisé. Des données ont montré qu'il est plus efficace que le rituximab pour augmenter le nombre de plaquettes dans le sang.

Que se passe-t-il si je suis enceinte ?

Un faible nombre de plaquettes pendant la grossesse est assez fréquent. Il peut être difficile de savoir si la baisse du nombre de plaquettes est due à la grossesse ou au PTI. Si vous ne présentez aucun symptôme et que le nombre de plaquettes n'est pas trop bas, vous pouvez simplement être surveillée.

Si le nombre de plaquettes doit être augmenté, des stéroïdes ou des IgIV peuvent être utilisés. Le PTI n'aura aucune incidence sur le type d'accouchement que vous aurez.

Il est très peu probable que votre faible taux de plaquettes cause des problèmes à votre nouveau-né. Après sa naissance, son taux de plaquettes sera vérifié et, s'il est bas, il sera surveillé attentivement. S'il a besoin d'un traitement, des IgIV peuvent être utilisées.

Quelles sont les perspectives d'évolution du PTI chez l'adulte ?

Chez les adultes, les perspectives (pronostic) varient en fonction de la gravité des symptômes. La plupart des personnes n'ont pas besoin de traitement. Si un traitement est nécessaire, la réponse au traitement varie d'une personne à l'autre.