Les essais de médicaments pour un nouveau traitement de la cardiomyopathie hypertrophique apportent de l'espoir aux patients

Cardiomyopathie hypertrophique, une condition affectant le muscle cardiaque, touche environ 1 personne sur 500. Bien que de nombreuses personnes puissent gérer leurs symptômes grâce à des habitudes de vie saines, pour d'autres, les symptômes peuvent s'aggraver avec le temps.

Ces personnes ont un risque accru de développer d'autres complications de santé ainsi que mort subite cardiaque, et la mort de une insuffisance cardiaque. Heureusement, les taux de mortalité dus à la cardiomyopathie hypertrophique sont assez bas - environ 1% des cas par an.

Le traitement de la cardiomyopathie hypertrophique se concentre actuellement sur le soulagement des symptômes. Cependant, des essais de médicaments suggèrent qu'un nouveau médicament pourrait être capable de traiter la cause sous-jacente de la condition.

Qu'est-ce que la cardiomyopathie hypertrophique ?

Les personnes atteintes de cardiomyopathie hypertrophique ont un muscle cardiaque épaissi. Habituellement, cette condition est causée par des gènes anormaux qui provoquent une contraction plus forte et un épaississement des parois du ventricule gauche (chambre du cœur). Cela affecte la capacité du cœur à pomper le sang vers le reste de votre corps parce que :

• Le muscle cardiaque peut être plus rigide, ce qui signifie qu'il ne peut pas accueillir autant de sang entre les battements.

• Le flux sanguin vers votre aorte (la plus grande artère du corps) peut être obstrué.

• Vos valves cardiaques peuvent devenir fuyantes, permettant au sang de refluer et réduisant l'efficacité du remplissage des cavités cardiaques.

La plupart des gens n'ont pas de symptômes et continuent à mener une vie normale. Ils peuvent être conseillés de gérer leur maladie en mettant en œuvre des changements de mode de vie qui réduisent la pression sur le cœur et préviennent les dommages. Ceux-ci peuvent aider à réduire le risque d'aggravation de la condition et d'entraîner d'autres complications de santé.

Changements de mode de vie pouvant aider à gérer la cardiomyopathie hypertrophique

• Atteindre ou réaliser un poids santé.

• Limiter la consommation d'alcool.

• Arrêter de fumer.

• S'abstenir d'activités intenses faire de l'exercice, si conseillé.

Symptômes de la cardiomyopathie hypertrophique

• Essoufflement.

• Douleur thoracique (angina).

• Palpitations.

• Vertiges et évanouissements.

Pour ceux qui présentent des symptômes, ils peuvent varier en gravité et ne pas se développer immédiatement.

Traitement existant de la cardiomyopathie hypertrophique pour les symptômes

Actuellement, le traitement de la cardiomyopathie hypertrophique comprend des médicaments qui peuvent atténuer ces symptômes. Ces médicaments peuvent améliorer la qualité de vie d'une personne.

Ceux-ci incluent :

• Bêta-bloquants - ralentir le rythme cardiaque et faire en sorte que le cœur se contracte moins fortement, ce qui permet au ventricule de se remplir de plus de sang à chaque battement.

• Médicaments antiarythmiques - traiter et prévenir les rythmes cardiaques anormaux (arythmies) en aidant à corriger les impulsions électriques dans le cœur.

• Médicament anticoagulant - si vous développez fibrillation auriculaire (l'arythmie la plus courante au Royaume-Uni) ce médicament fluidifie le sang pour aider à prévenir la coagulation sanguine.

Dans les cas graves, la chirurgie peut être une option. Les types de procédures incluent :

• Une opération pour retirer un segment de muscle épaissi (myectomie).

• Injection d'alcool dans les petits vaisseaux sanguins pour détruire le muscle (ablation septale par alcool).

• Valve remplacement.

• Transplantation cardiaque (très rarement).

Complications possibles

Pour de nombreuses personnes prenant des médicaments pour le traitement de la cardiomyopathie hypertrophique, la qualité de vie peut s'améliorer considérablement. En effet, une fois qu'une personne cesse de grandir, l'épaississement du muscle cardiaque s'arrête souvent et reste stable.

Cependant, d'autres constatent qu'à mesure que leur muscle cardiaque se raidit, leur état peut s'aggraver progressivement et cela peut entraîner d'autres problèmes de santé.

Les complications de santé de la cardiomyopathie hypertrophique incluent :

• Arythmies - rythmes cardiaques anormaux.

• Endocardite infectieuse.

• Mort subite - c'est rare et probablement dû à une apparition sévère et soudaine d'arythmie.

Essais cliniques du mavacamten

Les essais cliniques d'un nouveau médicament appelé mavacamten ont montré des résultats prometteurs, tant en termes d'amélioration des symptômes que de traitement de la cause sous-jacente de la condition. Ce nouveau médicament est actuellement en cours d'examen avant que son efficacité et sa sécurité ne soient approuvées.

Si le mavacamten est approuvé par les régulateurs de médicaments sur la base de ces études, il sera le premier médicament proposé qui améliore la condition elle-même. C'est une perspective excitante qui apporte de l'espoir à ceux qui vivent dans la crainte que leur cardiomyopathie hypertrophique ne progresse et ne cause des complications potentiellement mortelles.

Comment fonctionne le mavacamten ?

Le Mavacamten réduit l'épaisseur des parois du muscle cardiaque et améliore le flux sanguin à travers le cœur. Le médicament cible une protéine responsable des contractions du muscle cardiaque. Chez les patients atteints de cardiomyopathie hypertrophique, les parois épaissies du muscle cardiaque se contractent plus fort qu'elles ne le devraient. Ce médicament agit en réduisant l'intensité de ces contractions, permettant à plus de sang d'être pompé dans et hors du cœur.

Comment ce traitement de la cardiomyopathie hypertrophique pourrait-il bénéficier aux patients ?

Les essais cliniques suggèrent que le mavacamten peut améliorer l'état de santé des patients atteints de cardiomyopathie hypertrophique symptomatique, y compris améliorations de la circulation sanguine, des symptômes, du bien-être et de la capacité à participer aux activités quotidiennes. Le médicament semble agir rapidement, car ces changements ont été observés peu de temps après le traitement.

Davantage de données sont nécessaires pour déterminer les résultats à long terme de la capacité de ce médicament à traiter la cause sous-jacente de la condition. Cela offre cependant un certain espoir qu'à l'avenir, nous pourrions disposer d'un traitement capable de stopper la progression de la cardiomyopathie hypertrophique chez certaines personnes. Une réduction du risque d'autres complications de santé pourrait améliorer les taux de mortalité.

Quelles sont les prochaines étapes ?

Pour l'instant, l'analyse des données est en cours. Le 18 novembre 2021, la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) a prolongé l'examen de ce traitement de la cardiomyopathie hypertrophique jusqu'en avril 2022. Bien qu'aucune nouvelle étude n'ait été demandée, la stratégie d'évaluation des risques reste en cours d'examen.

Bristol Myers Squibb, qui a développé le nouveau médicament, reste confiant dans le mavacamten : "Cet inhibiteur de la myosine cardiaque de première classe a démontré des améliorations cliniquement significatives des symptômes, de l'état fonctionnel et de la qualité de vie," déclare Samit Hirawat, vice-président exécutif et directeur médical du développement mondial des médicaments.

"Nous sommes impatients de continuer à travailler en étroite collaboration avec la FDA pour apporter ce médicament important aux patients."